Miglustat (Zavesca, N-butyldeoxinojirimicina, OGT 918) es un inhibidor de la ceramida glucosiltransferasa administrado por vía oral que previene la acumulación lisosomal de glucocerebrósido.
solo para uso en investigación
Cat. No.E1029
| Dianas relacionadas | Dehydrogenase HSP Transferase P450 (e.g. CYP17) PDE phosphatase PPAR Vitamin Carbohydrate Metabolism Mitochondrial Metabolism |
|---|---|
| Otros Glucosylceramide Synthase Inhibidores | Ibiglustat succinate |
| Peso molecular | 219.28 | Fórmula | C10H21NO4 |
Almacenamiento (Desde la fecha de recepción) | 3 years -20°C powder |
|---|---|---|---|---|---|
| Nº CAS | 72599-27-0 | -- | Almacenamiento de soluciones madre |
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In vitro |
DMSO
: 44 mg/mL
(200.65 mM)
Water : 44 mg/mL Ethanol : 22 mg/mL |
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In vivo |
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Paso 1: Introduzca la información a continuación (Recomendado: Un animal adicional para tener en cuenta la pérdida durante el experimento)
Paso 2: Introduzca la formulación in vivo (Esto es solo la calculadora, no la formulación. Por favor, contáctenos primero si no hay una formulación in vivo en la sección de Solubilidad.)
Resultados del cálculo:
Concentración de trabajo: mg/ml;
Método para preparar el líquido maestro de DMSO: mg fármaco predissuelto en μL DMSO ( Concentración del líquido maestro mg/mL, Por favor, contáctenos primero si la concentración excede la solubilidad del DMSO del lote del fármaco. )
Método para preparar la formulación in vivo: Tomar μL DMSO líquido maestro, luego añadirμL PEG300, mezclar y clarificar, luego añadirμL Tween 80, mezclar y clarificar, luego añadir μL ddH2O, mezclar y clarificar.
Método para preparar la formulación in vivo: Tomar μL DMSO líquido maestro, luego añadir μL Aceite de maíz, mezclar y clarificar.
Nota: 1. Por favor, asegúrese de que el líquido esté claro antes de añadir el siguiente disolvente.
2. Asegúrese de añadir el (los) disolvente(s) en orden. Debe asegurarse de que la solución obtenida, en la adición anterior, sea una solución clara antes de proceder a añadir el siguiente disolvente. Se pueden utilizar métodos físicos como el vórtice, el ultrasonido o el baño de agua caliente para ayudar a la disolución.
| Targets/IC50/Ki |
ceramide glucosyltransferase
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| In vitro |
Tanto las células HCT116 como las Lovo muestran un crecimiento disminuido de microesferas tumorales con un retraso pronunciado del crecimiento de esferoides de células Lovo a bajas concentraciones de Miglustat. Se observa una marcada elevación de SM y PC en las células Lovo tratadas con este compuesto. |
| In vivo |
Este tratamiento con el compuesto en ratones Mcoln1−/− retrasa con éxito las deficiencias en la coordinación motora mediada por el cerebelo, la muerte de las células de Purkinje y la microgliosis cerebelosa. |
Referencias |
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(datos de https://clinicaltrials.gov, actualizado el 2024-05-22)
| Número NCT | Reclutamiento | Condiciones | Patrocinador/Colaboradores | Fecha de inicio | Fases |
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| NCT05174039 | Active not recruiting | Batten Disease |
Beyond Batten Disease Foundation|Theranexus |
February 2 2022 | Phase 1|Phase 2 |
| NCT02185651 | Terminated | Pompe Disease|Hypersensitivity Reaction |
University of Florida|Amicus Therapeutics |
October 2016 | Phase 1 |
| NCT00194649 | Completed | Contraception |
University of Washington|Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) |
June 2005 | Phase 4 |
| NCT00418847 | Completed | Gangliosidoses GM2 |
The Hospital for Sick Children|Actelion |
July 2004 | Phase 2 |
Tel: +1-832-582-8158 Ext:3
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