| S1565 |
VX-809 (Lumacaftor)
|
Lumacaftor (VX-809, VRT 826809) actúa para corregir las mutaciones de CFTR comunes en la fibrosis quística al aumentar la maduración del CFTR mutante (F508del-CFTR), con una EC50 de 0,1 μM en células tiroideas de rata Fisher. Fase 3.
|
-
Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
-
Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176
-
iScience, 2025, 28(3):111942
|
|
| S8851 |
VX-445 (Elexacaftor)
|
Elexacaftor (VX-445) es un corrector de próxima generación del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).Este es un compuesto que no es de pureza quiral.
|
-
Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
-
Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
-
Cell Mol Life Sci, 2025, 82(1):109
|
|
| S8795 |
FDL169
|
FDL169 es un corrector de CFTR diseñado para reparar y restaurar la función de la proteína CFTR defectuosa.
|
-
Cell Mol Gastroenterol Hepatol, 2021, S2352-345X(21)00158-2
-
J Pers Med, 2021, 11(7)643
-
JCI Insight, 2020, 5(18)139983
|
|
| S8535 |
Galicaftor (ABBV-2222)
|
Galicaftor (ABBV-2222, GLPG2222) es un potente corrector de CFTR para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ).
|
-
Front Pharmacol, 2024, 15:1494327
-
Biology, 2022, (182)-
-
J Vis Exp, 2022, (182)
|
|
| E1743 |
VX-561(CTP-656)
|
VX-561 (CTP-656) es un potente modulador de CFTR y exhibe un valor de EC50 de 255 nM para la potenciación de CFTR en células HBE G551D/F508del.
|
|
|
| S6599 |
KM11060
|
KM11060 es una pequeña molécula que corrige el procesamiento de las proteínas del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) que presentan la mutación de deleción F508 (F508del).
|
|
|