| S7059 |
Tezacaftor (VX-661)
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Tezacaftor (VX-661) es un segundo corrector de F508del CFTR y se cree que ayuda a la proteína CFTR a alcanzar la superficie celular. Fase 2.
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Int Forum Allergy Rhinol, 2026, 10.1002/alr.70128
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Mol Ther Oncol, 2026, 34(2):201173
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J Cyst Fibros, 2026, S1569-1993(26)00086-X
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| S1565 |
VX-809 (Lumacaftor)
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Lumacaftor (VX-809, VRT 826809) actúa para corregir las mutaciones de CFTR comunes en la fibrosis quística al aumentar la maduración del CFTR mutante (F508del-CFTR), con una EC50 de 0,1 μM en células tiroideas de rata Fisher. Fase 3.
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J Pers Med, 2026, 16(1)51
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Nucleic Acids Res, 2025, 53(13)gkaf675
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Br J Pharmacol, 2025, 10.1111/bph.70176
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| S8851 |
VX-445 (Elexacaftor)
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Elexacaftor (VX-445) es un corrector de próxima generación del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).Este es un compuesto que no es de pureza quiral.
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Int Forum Allergy Rhinol, 2026, 10.1002/alr.70128
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Mol Ther Oncol, 2026, 34(2):201173
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J Physiol, 2026, 604(8):3344-3362
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| E1701 |
Vanzacaftor (VX-121)
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Vanzacaftor (VX-121) es un corrector oralmente activo del Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). Vanzacaftor mejora el procesamiento y el tráfico de la proteína CFTR y aumenta el transporte de cloruro en combinación con Tezacaftor y Deutivacaftor.
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| S1144 |
Ivacaftor (VX-770)
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Ivacaftor (VX-770) es un potenciador selectivo de CFTR que se dirige a G551D-CFTR y F508del-CFTR con una EC50 de 100 nM y 25 nM en células tiroideas de rata Fisher, respectivamente.
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Mol Ther Oncol, 2026, 34(2):201173
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J Physiol, 2026, 604(8):3344-3362
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J Cyst Fibros, 2026, S1569-1993(26)00086-X
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| E1743 |
Deutivacaftor (VX-561, Ivacaftor-D9)
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VX-561 (CTP-656) es un potente modulador de CFTR y exhibe un valor de EC50 de 255 nM para la potenciación de CFTR en células HBE G551D/F508del.
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| S6003 |
Ataluren (PTC124)
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Ataluren (PTC124) induce selectivamente la lectura ribosomal de codones de terminación prematuros pero no normales, con una EC50 de 0,1 μM en células HEK293, y puede proporcionar tratamiento para trastornos genéticos causados por mutaciones sin sentido (por ejemplo, FQ causada por mutación sin sentido de CFTR). Este compuesto se encuentra actualmente en Fase 3.
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Cell Death Discov, 2026, 12(1)124
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J Dermatol Sci, 2026, S0923-1811(26)00031-9
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Int J Mol Med, 2025, 55(5)69
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| S7139 |
CFTRinh-172
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CFTRinh-172 (CFTR inhibitor 172) es un inhibidor selectivo de CFTR independiente del voltaje con un Ki de 300 nM, que no muestra efectos sobre MDR1, los canales de K+ sensibles a ATP, o una serie de otros transportadores.
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Mol Ther Oncol, 2026, 34(2):201173
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Mol Ther Nucleic Acids, 2025, 36(4):102756
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J Cyst Fibros, 2025, S1569-1993(25)01612-1
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| S8698 |
GLPG1837
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GLPG1837 (ABBV-974) es un novedoso potenciador de CFTR con un valor de EC50 de 3 nM para F508del, que muestra una eficacia mejorada en mutantes de CFTR que albergan mutaciones de clase III en comparación con Ivacaftor.
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Cell Mol Life Sci, 2024, 81(1):426
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iScience, 2022, 25(1):103710
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Int J Mol Sci, 2022, 23(18)10758
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| S8535 |
Galicaftor (ABBV-2222)
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Galicaftor (ABBV-2222, GLPG2222) es un potente corrector de CFTR para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ).
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Front Pharmacol, 2024, 15:1494327
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Frontiers in Pharmacology, 2024, 1494327
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European Respiratory Journal, 2023, 2300110
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